Először iktattak ki betegséget okozó DNS-t emberi embrióból
Először használták a CRISPR nevű forradalmi génmanipulációs technológiát élő emberi embriókon. Az öröklődő, súlyos szívbetegség kockázatát hordozó DNS-darabot kiiktatták, és állításuk szerint ezzel azt demonstrálták, hogy biztonságosan javíthatók az örökölt hibás gének.
A kísérleteket a portlandi Oregoni Egészségügyi és Tudományos Egyetem kutatói végezték a Salk Intézettel és a dél-koreai Alapkutatási Intézettel együttműködve. Most az egyik legrangosabb tudományos szaklapban, a Nature-ben publikálták az eredményt. A kutatás legnagyobb sikere, hogy először vágtak ki emberi embrióból betegségért felelős mutáns DNS-darabot.
A kutatócsoport egy szívizomelfajulással járó betegség, a hipertrofikus kardiomiopátia megelőzésén dolgozott. A rendellenesség, amely a szív hirtelen megállásához is vezethet, nem ritka, 500 emberből egyet érint. A kórt egyetlen gén hibája okozza, és aki ezt hordozza, az 50 százalék eséllyel adja tovább a gyermekének. A kutatók a hibát a fogamzás alatt javították ki a CRISPR-technológiával, jelenti az MTI.
A CRISPR egy egyszerűen programozható génszerkesztő bioszerszám, amely minden eddiginél könnyebbé, gyorsabbá, olcsóbbá és pontosabbá teszi a DNS célzott szerkesztését: nem kívánt darabkákat lehet vele kivágni vagy kicserélni más szegmensekkel. Ez forradalmasíthatja a betegségek kezelését, hatékonyabbá teheti a mezőgazdaságot, és úgy általában is meghatározza a genetika jövőjét.
Amikor az embrió megszabadul a betegségért felelős génmutációtól, a javítást minden további generáció hordozni fogja, így a család és végső soron az emberiség is megszabadulhat az öröklődő betegség terhétől.
